Revolutionäre Behandlung des Down-Syndroms: CRISPR-Cas9 beseitigt erfolgreich überzählige Chromosomen

Forschenden der Mie University in Japan ist ein bedeutender Fortschritt in der Behandlung des Down-Syndroms gelungen. Mithilfe der Genschere CRISPR-Cas9 konnten sie erstmals gezielt das überzählige Chromosom 21 aus menschlichen Zellen entfernen – die genetische Ursache der Trisomie 21. Während bisherige Therapien lediglich Symptome behandeln und die Entwicklung der Betroffenen unterstützen, verfolgt dieser Ansatz das Ziel, direkt an der Krankheitsursache anzusetzen.

Die neu entwickelte Methode ermöglicht es, gezielt nur das zusätzliche Chromosom zu erkennen und zu entfernen, ohne die beiden für eine normale Zellfunktion notwendigen Chromosomen zu beeinträchtigen. Dadurch unterscheidet sich das Verfahren grundlegend von bisherigen Ansätzen, bei denen Chromosomen eher zufällig verloren gingen. In Zellversuchen konnte das überschüssige Chromosom bei bis zu 13 % der untersuchten Stammzellen erfolgreich entfernt werden. Gleichzeitig zeigte die neue Methode eine höhere Zellüberlebensrate und eine bessere Effizienz als bisherige Verfahren.

Besonders bemerkenswert ist, dass sich nach der Entfernung des zusätzlichen Chromosoms zahlreiche Zellfunktionen normalisierten. Analysen zeigten, dass die Genaktivität in den behandelten Zellen wieder stärker der gesunder Zellen entsprach. Vor allem Gene, die für die Entwicklung des Nervensystems, den Stoffwechsel und weitere wichtige Zellprozesse verantwortlich sind, wurden wieder regulär aktiviert. Darüber hinaus teilten sich die korrigierten Zellen schneller, produzierten weniger schädliche Sauerstoffverbindungen und wiesen eine verbesserte Funktion der Mitochondrien auf.

Die Methode erwies sich zudem in verschiedenen Zelltypen als wirksam – unter anderem in Hautzellen von Menschen mit Down-Syndrom sowie sogar in Zellen, die sich nicht mehr teilen. Dies eröffnet langfristig die Möglichkeit, auch bereits entwickelte Gewebe therapeutisch zu behandeln.

Trotz der vielversprechenden Ergebnisse befindet sich die Technologie noch in einem frühen Forschungsstadium. Die Erfolgsquote muss deutlich erhöht und mögliche unerwünschte Veränderungen des Erbguts weiter untersucht werden, bevor eine Anwendung am Menschen denkbar ist. Dennoch gilt die Studie als wichtiger Meilenstein der Präzisionsmedizin, da sie erstmals zeigt, dass sich eine Chromosomenstörung gezielt auf zellulärer Ebene korrigieren lässt. Langfristig könnte der Ansatz nicht nur neue Behandlungsmöglichkeiten für das Down-Syndrom schaffen, sondern auch auf andere chromosomale Erkrankungen übertragen werden.

Kaiser Permanente closes 2025 with 1.1% operating margin, $9.3B bottom line

 Kaiser Permanente and its subsidiaries wrapped 2025 with a 10.3% bump in operating revenues and more than $9.3 billion of total gains.

The integrated care organization said its health plan, hospitals, Risant Health subsidiary and other business under its umbrella combined for $127.7 billion in revenues. The prior year’s $115.8 billion—a particularly large year-to-year jump due to Risant’s acquisitions of Geisinger Health and Cone Health—had already extended Kaiser Permanente’s title as the country’s largest nonprofit health system.

The organization’s operating expenses also grew last year, though at a slower pace of 9.6%. This allowed Kaiser to expand its operating margin to $1.4 billion (1.1% operating margin), as opposed to 2024’s $569 million (0.5% operating margin).

"In 2025, we navigated another year of increasing complexity for health care organizations while continuing to make operational improvements to begin building back to necessary operating margins," Greg Adams, chair and CEO of Kaiser Permanente, said in a release.

In a release announcing the top-line results, Kaiser said the expense increases stemmed from greater demand, more complex cases and costly prescription medications. It offset those “by advancing operational efficiencies and reducing outside medical expenses while continuing to provide high-quality care,” it said.

Net income for the organization reached $9.3 billion, buoyed by strengthened financial markets providing $7.9 billion of investment and other income. In 2024, Kaiser’s net income was $12.9 billion, though the bottom line that year was boosted by a $6.8 billion one-time gain from Risant’s Geisinger and Cone acquisitions.

Kaiser and the Risant health systems comprised 55 hospitals and 847 medical offices as of the end of the 2025 calendar year. Membership across the organization was nearly 13.1 million at the same cutoff, a slight drop from the third-quarter tally but still above Dec. 31, 2024.

Kaiser’s press release highlighted $5.3 billion of combined community benefit in 2025, up from $4.6 billion, with this year’s contributions including nearly $1.6 billion in financial assistance to 1.3 million low-income and underinsured patients.